各国为推动孤儿药的研发和解决药品可及性问题，纷纷制定了罕见病与孤儿药的相关政策，我国则在2016年将罕见病纳入优先审评审批通道中。然而尽管孤儿药上市获批速度加快，但罕见病患者依然面临着高昂治疗费用，孤儿药的可及性问题依然严峻。如何探索新的治疗方法加速孤儿药的创新研发，降低药企研发成本？如何从政策端、支付端和医药保障各环节寻找更为经济的方式，解决罕见病用药保障问题？

本期Science Café特邀应诺医药创始人郑维义博士、华东师范大学生命科学学院研究员、邦耀生物联合创始人、副总裁吴宇轩博士、中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心、神经科学研究所高级研究员仇子龙博士、曙方医药联合创始人、首席执行官严知愚先生、浙江省中医院教授谢俊明博士从多维度探讨孤儿药研发现状。

活动时间

2021年7月30日13:30-17:00

活动地点

浦东国际人才港（环科路999弄）5号楼3楼路演厅

活动日程

13:00 - 13:30 参会签到

13:30 - 13:40 开场致辞

13:40 - 14:10 全球孤儿药发展及中国孤儿药研发的思考（线上分享）

郑维义，应诺医药科技有限责任公司、苏州诺伯奥生物医药科技有限公司董事长

14:10 - 14:40 通过基因编辑技术治疗地中海贫血

吴宇轩，华东师范大学生命科学学院研究员、邦耀生物联合创始人&副总裁

14:40 - 15:10 基于AAV的眼科疾病基因治疗方案：从基因编辑到抗体药

仇子龙，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心/神经科学研究所高级研究员

15:10 - 15:40 罕见病用药中国商业化策略的考量

严知愚，曙方医药联合创始人、董事长、首席执行官

15:40 - 16:10 罕见病用药保障需要预期明确的治理体系

谢俊明，浙江省中医院教授、国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会委员

16:10 - 17:00 圆桌分享

郑维义、吴宇轩、仇子龙、严知愚、谢俊明

主办单位

上海市药物研发协同创新中心

恺思俱乐部

浦东国际人才发展中心

嘉宾简介

郑维义

应诺医药科技有限责任公司董事长

诺伯奥生物医药科技有限公司董事长

中国孤儿药创新联盟发起人，具有20多年的药物研发经验，曾经参与了20多个新药研发项目，其中在美国诺华制药作为主要研发人员参与的LCZ696抗心衰新药Entresto于2015年被FDA批准上市，2017年在中国也批准上市。国内孤儿药新药研发的顶级专家，从2016年开始一直在国内致力于孤儿药研发的政策制定，新药研发和国际交流，郑博士2009年8月回国创业，是国家重大人才工程项目A类专家。

吴宇轩

华东师范大学生命科学学院研究员，博导

邦耀生物联合创始人&副总裁

入选上海市浦江人才计划，东方学者特聘教授。2012年博士毕业于武汉大学，随后加入中科院上海生化细胞所，历任博士后和副研究员。2015-2018年，在哈佛医学院和波士顿儿童医院工作期间，开发和优化了造血干细胞中基于CRISPR/Cas9的基因编辑系统，通过高效激活胎儿血红蛋白的表达来治疗地中海贫血及镰刀状贫血疾病，是国际上首例基于CRISPR的不依赖于病毒的血红蛋白疾病的基因治疗策略。

仇子龙

中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心/神经科学研究所 高级研究员，博导

中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心、神经科学研究所高级研究员，博士生导师，国家基金委“杰出青年”科学基金获得者，科技部“中青年科技创新领军人才”，上海市优秀学术带头人。

严知愚

曙方医药联合创始人、董事长、首席执行官

从事医药行业25年，拥有丰富的跨国医药企业中国高层管理经验，曾任赛诺菲巴斯德中国商业运营负责人、爱可泰隆中国总经理，曾在山德士中国和默克雪兰诺中国担任高级管理职位。管理经验涵盖临床开发与法规事务、产品线与产品策略、业务拓展、销售与市场、商业渠道管理及商业运营等各个方面。严知愚先生1993年毕业于上海医科大学临床医学专业，曾在上海中山医院心内科从事临床工作。

谢俊明

浙江省中医院教授，硕导

国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会委员

浙江省中医院教授、硕导、国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会委员、浙江省医学会罕见病分会侯任主任委员、长期从事对罕见病防治及罕见病政策的研究，经过浙江省相关罕见病学者及政策专家团队的不懈努力，最终促成了罕见病浙江模式的出台，并在政策出台后对罕见病的防治，政策的完善与实施，人道慈善，科学普及等方面做了大量的工作。

报名方式

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注意事项：

1、请参会人员出示“健康码”并佩戴口罩；

2、建议您乘坐公共交通绿色出行（地铁13号线学林路3号口出），园区内地下停车库指引图↓