和元上海GMP病毒生产平台

近年来，基因疗法结合最新的技术在治疗多种遗传性疾病、癌症，甚至于抗衰老上都取得了显著效果。近两年，张江新进的50余个生物医药项目主要聚焦于肿瘤免疫治疗、细胞/基因治疗、下一代基因测序等前瞻性领域。而这些项目70%以上都配有“金字塔尖科学家+原跨国药企高管团队+全球化技术研发团队+顶级风投”的豪华阵容组合。 

基因治疗作为一种新兴的医学治疗手段，在过去十年里取得了巨大发展，并引领着精准医疗成为革命性的诊疗方式，以不可阻挡之势席卷全球。 

造一个平台 推动一个行业 

历时三年时间，国内首个采用一次性生产技术、用于基因治疗和细胞治疗临床及商业化治疗所需多种重组病毒的GMP（生产质量管理规范）生产平台，于今年3月在张江“医谷”启动运营。该平台由Vπ企业——和元生物技术（上海）股份有限公司斥资数亿元，与GE医疗联手打造，涵盖非注册临床研究用病毒生产、新药临床申报整体方案、重组病毒的GMP生产及制剂罐装服务等，力图全力促进基因治疗产业在国内的发展。中国工程院院士丁健认为，该平台的落成，对国内推进基因治疗发展意义重大。 

基因治疗是生物学的高新技术，是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因，从而达到治疗目的。人除了外伤类的任何疾病都和基因有关，基因药物的应用前景广阔，目前多用在提前预防或解决遗传性的疾病上。其中，病毒载体是细胞治疗最核心的关键性原料之一，但此前国内尚无企业可以实现GMP级大规模生产。 

“临床级病毒载体的制备是基础研发成果转化过程的关键，研发企业发明了有效基因，但这个基因不能直接成为药物，需要一个载体，这个载体就是病毒载体。”和元上海董事长潘讴东解释。 

事实上，和元上海早已涉足基因治疗领域，包括研发新型肿瘤基因治疗药物注射液等。正因为了解这个行业，潘讴东深知目前国内企业要实现后来居上，必须要有一个可实现大规模产业化生产、满足临床治疗需求的平台，这样才能打破基因治疗行业向大规模、规范化发展的瓶颈。 

2016年，潘讴东决定与GE医疗开展基因治疗全方位战略合作，投资1.2亿元，建设基于一次性技术、近4000平方米的GMP病毒生产车间。 

随着该平台的建成，和元上海迈入了一个新的阶段：用积累了十余年的病毒载体研发经验为基因和细胞治疗药物研发保驾护航，为广大基因治疗、细胞治疗相关药物研发企业提供高质量的病毒载体CMO服务，这也是和元上海未来发展的重点所在。 

“平台将是开放式、共享式的，为全球的重组病毒领域客户提供从小试研发、GLP中试到GMP产业化生产的一条龙服务。”潘讴东说。 

据悉，投入运行的平台已与多家基因治疗或细胞治疗药物企业开展合作。目前，该病毒载体CDMO平台生产一次就可以满足150名患者治疗所需药物载体量，一年能为2000名患者服务。 

站在“金字塔尖” 打造尖端人才“蓄水池” 

近年来，基因疗法结合最新的技术在治疗多种遗传性疾病、癌症，甚至于抗衰老上都取得了显著效果。除了遗传病、罕见病之外，基因疗法还有望革新癌症治疗，科学家们考虑利用基因工程技术“重新武装”T细胞，促使其消灭癌变细胞。 

2018年，GE医疗宣布在浦东张江成立了全新的细胞与基因治疗亚洲技术中心，成为GE医疗在亚洲的首个细胞及基因治疗实验室。在成立仪式上，GE医疗生命科学事业部大中华区总经理李庆坦言，得益于得天独厚的地理优势，张江药谷聚集了许多生物技术与现代医药产业领域的创新企业。GE医疗将亚洲技术中心设在张江，也是希望能培育出更多的行业人才。 

除了产业的快速推进外，尖端人才的不断集聚，也是张江未来发展无可估量的巨大后发实力。近两年，张江新进的50余个生物医药项目主要聚焦于肿瘤免疫治疗、细胞/基因治疗、下一代基因测序等前瞻性领域。而这些项目70%以上都配有“金字塔尖科学家+原跨国药企高管团队+全球化技术研发团队+顶级风投”的豪华阵容组合。 

迈向全球价值链高端 浦东医药产业提质扩容 

本月，浦东新区举行促进生物医药产业高质量发展发布会，会议透露，在张江科学城内已有生物医药产业园区的基础上进一步提质扩容，最新规划4个产业基地。 

根据规划，以张江科学城为主要承载区，形成各产业基地板块联动的空间布局和“科创承载、总部研发、高端制造、功能平台相辅相成”的功能布局。到2020年末，浦东新区生物医药制造业工业产值和高技术服务业营收合计达到1000亿元。到2025年，基本建成具有国际影响力的生物医药创新策源地和产业集群，推动产业迈向全球价值链高端。 

其中，张江高科技园区定位为生物医药创新研发和高端制造基地，重点布局基因治疗等现代生物治疗技术以及生物制品的研发和高端制造。